Bimba di sei mesi salvata a Napoli con farmaco da 2 milioni di euro

Bimba di sei mesi salvata a Napoli con farmaco da 2 milioni di euro

Succede in un ospedale pediatrico di Napoli. La bambina, affetta da una gravissima patologia, non sarebbe sopravvissuta altrimenti

Bimba di 6 mesi salvata con il farmaco più costoso del mondo. Succede a Napoli. La bambina era affetta da atrofia muscolare spinale. Si tratta di una terapia estremamente innovativa che è stata appena approvata dall’Unione Europea.

Infatti, i documenti ufficiali sono arrivati solo lo scorso 17 novembre. La bimba sta bene ed è tornata a casa con i suoi genitori. Subito dopo la terapia, è stato necessario un ricovero di una settimana in ospedale per monitorare eventuali effetti indesiderati che non si sono manifestati.

Il farmaco è considerato il più costoso al mondo perché un singolo trattamento costa 1,9 milioni di euro.

La bambina è completamente guarita

La bambina non dovrà più combattere con l’atrofia muscolare spinale di tipo 1. Si tratta di una gravissima malattia genetica neuromuscolare che si presenta subito dopo la nascita.

I sintomi più frequenti coinvolgono la respirazione e la deglutizione. Quindi, nella maggioranza dei casi, chi soffre di questa malattia non riesce ad arrivare al secondo compleanno.

Il farmaco costosissimo riesce a far regredire la malattia fino a farla scomparire perché risolve il problema genetico che la causa. Infatti, la malattia non permette all’organismo di creare una proteina necessaria al midollo spinale.

Quindi, il farmaco «consegna» il gene mancante e riesce così a risolvere il problema. il lavoro di squadra del team di sviluppo ha permesso la buona riuscita dell’intervento all’ospedale Santobono.

Il padre della bambina: «Tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa»

Il padre della piccola ha ringraziato tutta l’equipe del Santobono di Napoli. “Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia”.

Così ha spiegato l’uomo, dopo la terribile esperienza. Per il primario di neurologia del Santobono, Antonio Varone: “L’avvento di tali soluzioni terapeutiche rende quanto mai attuale la necessità di una sempre maggiore sensibilizzazione nei confronti della diagnosi precoce realizzabile attraverso l’implementazione di progetti di screening neonatale”.

Anche il Presidente della Regione Campania Vincenzo De Luca ha voluto ringraziare i medici e gli infermieri del reparto di neurologia del nosocomio napoletano per il grande risultato ottenuto.

La piccola ha solo 6 mesi

La bambina affetta da atrofia muscolare di tipo 1 aveva solo 6 mesi quando è stata ricoverata al Santobono. Da lì, è partita la corsa alla solidarietà tra medici, infermieri ed enti, per far arrivare il farmaco il prima possibile, nonostante il difficile periodo di pandemia che stiamo vivendo.

La piccola è tornata a casa e ora potrà vivere una vita normale, ma si spera possa essere un inizio per trovare una soluzione anche a tante persone affette da SMA e da malattie genetiche simili.

La ricerca continua il suo percorso per arrivare a terapie sempre più innovative, si spera presto anche alla portata di tutte le tasche.