Roma, 9 ott. (Adnkronos Salute) - «I pazienti» aspettavano «da tanto tempo» questo trattamento che permette di «poter guarire». Il lavoro è adesso nelle mani delle regioni «perché dovranno individuare i centri deputati a poter eseguire la terapia. Ne abbiamo 4-5 in tutta Italia autorizzati e capaci di farlo». In particolare, sarebbe importante che «la Sardegna e la Sicilia - le regioni» dove le emoglobinopatie sono «endemiche, con circa 2.600-2.700 pazienti - indicassero un loro centro: eviterebbero dei viaggi» complicati. Così Valentino Orlandi, presidente della United, la Federazione nazionale delle associazioni di pazienti con talassemia o anemia falciforme, commenta la pubblicazione in Gazzetta ufficiale da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per la rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), prima e unica terapia di editing genetico approvata per il trattamento di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) e anemia falciforme severa (Scd).
Il nuovo trattamento con tecnologia Crispr-Cas9 (le ’forbici molecolari’ dell’editing genetico) è indicato per pazienti che hanno caratteristiche specifiche e definiti limiti di età. «Questa è una sorta di discriminazione - osserva Orlandi - Il mio lavoro sarà continuo e costante» per garantire l’accesso tempestivo ai pazienti eleggibili. «Nei nostri congressi abbiamo ascoltato» le testimonianze "dei pazienti che nei trial clinici, quindi 2-3 anni fa, hanno eseguito questa terapia: hanno sviluppato un’emoglobina fetale di valori importanti, con una energia e una forza che prima non riscontravano. Quindi - rimarca - non sarà per tutti i pazienti, non sarà domani, ma questi pazienti” per cui c’è la terapia, «svolteranno la vita».